艾地苯醌（idibenone）是一种合成的短链苯醌，最初由日本武田制药开发，用于治疗老年痴呆症，艾尔茨海默病，但是成果寥寥。

    随后，瑞士药企Santhera看中了这个药在治疗神经肌肉功能的潜力，开始研究用艾地苯醌治疗神经退行性病变，弗里德里希共济失调（Friedreich's ataxia）。并于2010年开始了治疗杜氏肌营养不良（DMD）的早期临床试验。

    在2013年底，Santhera的Raxone（艾地苯醌）在欧洲获批，适应症是Leber遗传性视神经病变（LHON）引起的青少年和成人视力损伤。

        

    目前，Santhera正在积极申请欧盟批准Raxone治疗DMD患者的呼吸功能下降。但是，在周五的欧盟医药管理局（EMA）会议上，审评人员决定延期给出审评结果。原来期待的今年上半年的结果，如今可能等到第三季度才能出来。

    随着杜氏肌营养不良病情的进展，患者呼吸功能渐渐丧失，一直是DMD致死的主要原因之一。

    同时，DMD患者中，糖皮质激素是最常用的一个可以减轻肌肉功能下降的治疗方法。但是，激素治疗的效果有限，而且临床使用也受限于类固醇激素的副作用。
主攻孤儿药研究的瑞士专科药企Santhera希望Raxone能改善患者的呼吸功能。

    Raxone在美国和欧盟已经取得了孤儿药资格，以及美国的快速通道和罕见儿科用药指定。

    在一个有64名患者参与的临床二期和三期试验中，患者接受了900毫克/日的艾地苯醌或是安慰剂治疗。这个研究表明，艾地苯醌可以减缓呼吸功能的丧失，而且，耐受性良好，总体不良事件的发生率和安慰剂组类似，公司表示。

    同样，Santhera在美国申请治疗DMD也遭FDA拒绝。去年7月，FDA不同意加速批准Raxone，要等正在进行的三期临床试验新的数据出来。

    而这个试验的数据预计在2019年才能得到。

2017-05-25 09:06:23